卢马西兰（Oxlumo，Lumasiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的RNA干扰疗法，通过靶向肝细胞中的羟基酸氧化酶1（HAO1）信使核糖核酸（mRNA），降低乙醇酸氧化酶（GO）酶的水平，从而减少草酸生成。以下是其临床应用及用法用量的详细信息：
适应症
卢马西兰适用于所有年龄段的PH1患者，用于降低尿液和血浆中的草酸水平。PH1是一种罕见的遗传性代谢疾病，由于肝脏特异性过氧化物酶体酶丙氨酸乙醛酸氨基转移酶缺陷，导致内源性草酸过度产生，进而引发肾结石、肾钙质沉着和肾功能衰竭。
作用机制
卢马西兰通过RNA干扰技术靶向HAO1 mRNA，降低GO酶的水平，从而减少草酸前体乙醛酸的生产，从源头降低草酸生成。
用法用量
展开剩余55%卢马西兰通过皮下注射给药，推荐剂量基于患者体重：
负荷剂量：每月一次，共3次。
<10kg：6mg/kg
10–<20kg：6mg/kg
≥20kg：3mg/kg
维持剂量：最后一次负荷剂量后1个月开始。
<10kg：3mg/kg，每月一次
10–<20kg：6mg/kg，每3个月一次
≥20kg：3mg/kg，每3个月一次
血液透析患者：如果在透析日给药，应在透析结束后给药。
临床效果
临床试验显示，卢马西兰可显著降低尿草酸水平。例如，84%接受治疗的患者在第6个月时尿液草酸盐水平正常或接近正常，而安慰剂组无患者达到此水平。此外，卢马西兰可作为肝移植的替代方案，有望阻止或逆转疾病进展。
注意事项
严重肝功能不全或腹膜透析患者：未进行研究，需谨慎使用。
注射部位：应轮换腹部、大腿或上臂
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